Besonderheiten von Onkologischen Studien im Rahmen der fr眉hen Nutzenbewertung von Arzneimitteln

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• 作者：Stefan Lange ; ^{stefan.lange@iqwig.de" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author}
• 关键词：Nutzenbewertung ; Zusatznutzen ; Onkologie ; Klinische Studien ; Postprogressionstherapie ; erlaubter Behandlungswechsel
• 刊名：Zeitschrift für Evidenz, Fortbildung und Qualität im Gesundheitswesen
• 出版年：2015
• 出版时间：2015
• 年：2015
• 卷：109
• 期：6
• 页码：417-430
• 全文大小：334 K

文摘

Bis zum 31.05.2015 wurden 108 Bewertungen für unterschiedliche Erkrankungen auf Basis von 103 Dossiers vom IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) im Rahmen der frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) durchgeführt. Davon entfielen 29 Bewertungen (28 Dossiers) auf onkologische (einschließlich neoplastisch-hämatologische) Erkrankungen. Alle Dossiers zu den onkologischen Indikationen bezogen sich auf fortgeschrittene Krebserkrankungen. In 21 dieser 29 Bewertungen (72 %) wurde mindestens für eine Teilpopulation oder eine Subgruppe ein Zusatznutzen durch das IQWiG attestiert. Bei den nicht-onkologischen Indikationen war dies lediglich bei 33 % der Fall. Bei den onkologischen Erkrankungen wurde sechsmal ein erhebliches Ausmaß konstatiert (21 %), bei den nicht-onkologischen Erkrankungen in nur 5 %. Dagegen war die Aussagesicherheit der Studien in den onkologischen Indikationen schwächer: Nur bei einer Bewertung resultierte ein Beleg (für einen Zusatznutzen), bei den nicht-onkologischen Indikationen traf das immerhin achtmal zu. Eine methodische Besonderheit der vorliegenden Studien in den onkologischen Indikationen besteht in dem regelhaft vorgesehenen Behandlungswechsel bei Progression (in der Regel auf Basis von Bildgebung oder Laborwerten) und dem in der Regel nach kurzer Zeit darauf folgenden Abbruch der Beobachtung wichtiger Endpunkte (unerwünschte Ereignisse und Patienten-berichtete Endpunkte). Insbesondere das bereits im Studienprotokoll von Anfang an angelegte Einräumen der Möglichkeit eines Wechsels nach Progression in der Kontrollgruppe auf die zu prüfende Intervention („erlaubter“ Behandlungswechsel) erschwert die Interpretation jenseits des Endpunkts „Progression“ (bzw. progressionsfreies Überleben) vollends. Dies wird zumeist mit einem Hinweis auf ethische Notwendigkeiten begründet. Da dabei allerdings unterstellt wird, dass die zu prüfende Intervention, das neue Arzneimittel also, der Kontrollbehandlung überlegen sei, muss das zu einem argumentativen Zirkelschluss führen. Davon unberührt zeigt sich in der Gesamtschau, dass die onkologischen Studien besser als ihr Ruf und damit die Ergebnisse bei der frühen Nutzenbewertung (was das Vorliegen und das Ausmaß eines Zusatznutzens angeht) bisher deutlich besser ausgefallen sind als erwartet. Dabei erweist sich die IQWiG-Methodik nicht als hyper-konservativ. Im Gegenteil: In allen Fällen, bei denen das IQWiG in den onkologischen Indikationen das Ausmaß „erheblich“ vergeben hat, ist der Gemeinsame Bundesausschuss bislang dieser Bewertung nicht gefolgt, sondern hat das Ausmaß schwächer eingestuft.