Krebs - alles ganz anders? Besonderheiten onkologischer Arzneimittel aus Sicht der Arzneimittelzulassung
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- 作者：Harald Enzmann ; harald.enzmann@bfarm.de ; Karl Broich
- 关键词：Krebs ; Arzneimittel ; Gesamtü ; berlebenszeit ; progressionsfreie Ü ; berlebenszeit ; Zulassung ; Arzneimittel fü ; r seltene Leiden
- 刊名：Zeitschrift f?¡ì1r Evidenz, Fortbildung und Qualit?t im Gesundheitswesen
- 出版年：2013
- 出版时间：2013
- 年：2013
- 卷：107
- 期：2
- 页码：120-128
- 全文大小：385 K
文摘
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Zusammenfassung
In der Europ?ischen Union erfolgt die Zulassung innovativer onkologischer Arzneimittel ausschlie?lich im zentralisierten Verfahren bei der European Medicines Agency. Wie f¨¹r Arzneimittel anderer Indikationsgebiete basiert die Zulassungsentscheidung auf der Bewertung von Wirksamkeit, Sicherheit und pharmazeutischer Qualit?t, w?hrend Fragen der Preisgestaltung und der Kostenerstattung nicht ber¨¹cksichtigt werden. Moderne diagnostische Methoden f¨¹hren zur Unterscheidung einer steigenden Zahl eigenst?ndiger Krebserkrankungen. Trotz der Unterschiede in deren Pathogenese und Therapieoptionen bleiben Heilung, Gesamt¨¹berlebenszeit und progressionsfreie ¨¹berlebenszeit f¨¹r alle die wichtigsten klinischen Endpunkte. Diese integrativen Endpunkte beinhalten Wirksamkeit UND Sicherheit, da die beobachtete ¨¹berlebenszeit die Summe aus der Verl?ngerung der ¨¹berlebenszeit durch die erw¨¹nschte Anti-Tumor Wirkung und der Verk¨¹rzung der ¨¹berlebenszeit durch die Nebenwirkungen des Arzneimittels ist. Gesamt¨¹berlebenszeit und progressionsfreie ¨¹berlebenszeit sollten beide (beispielsweise als prim?re und sekund?re Endpunkte) den Nutzen eines Arzneimittels belegen. Belastbare Daten zur Wirkung auf die Gesamt¨¹berlebenszeit k?nnen f¨¹r die Zulassung in Ausnahmef?llen verzichtbar sein, beispielsweise wenn Verl?ngerungen der progressionsfreien ¨¹berlebenszeit mit hoher Sicherheit eine g¨¹nstige Wirkung auch auf die Gesamt¨¹berlebenszeit erwarten lassen. In diesem Fall erscheint es nicht vertretbar, weiteren Patientinnen und Patienten die offensichtlich gut wirksame Therapie vorzuenthalten, bis m?glicherweise erst nach mehreren Jahren die Verl?ngerung der Gesamt¨¹berlebenszeit genauer quantifiziert wurde. Durch die zunehmende Zahl als eigenst?ndiger betrachteter Krebserkrankungen verringert sich die Pr?valenz der jeweiligen Erkrankungen. Dies f¨¹hrt dazu, dass immer mehr onkologische Arzneimittel als Arzneimittel gegen seltene Leiden anerkannt werden. Damit ist eine Reihe von Vorteilen verbunden, beispielsweise ein Marktexklusivit?tsrecht f¨¹r bis zu zehn Jahre. Unter besonderen Konstellationen kann die Zulassung und Vermarktung konkurrierender Generika sogar noch ¨¹ber diese zehn Jahre hinaus eingeschr?nkt sein. Eine bedingte Zulassung oder eine Zulassung unter au?ergew?hnlichen Umst?nden kann dazu beitragen, dass ein Arzneimittel die Patientinnen und Patienten schneller erreicht. In beiden F?llen wird vorausgesetzt, dass der Nutzen des Arzneimittels zum Zeitpunkt der Zulassungsentscheidung noch nicht abschlie?end bewertet werden kann. Dadurch k?nnen sp?tere Entscheidungen zu Preis und Kostenerstattung nachteilig beeinflussen werden, da diese auch Unterlagen und Bewertungen des Zulassungsverfahrens einbeziehen. Die Verfahren zur Zulassung eines Arzneimittels und zu dessen Preisfindung oder Erstattungsf?higkeit sind daher nicht v?llig unabh?ngig voneinander und sollten im Rahmen einer Gesamtstrategie aufeinander abgestimmt werden.(Wie vom Gastherausgeber eingereicht)