文摘
Rationnel
Des travaux prxe9;liminaires ont montrxe9; une efficacitxe9; du rxe9;cepteur antagoniste de l’interleukine (IL) –1 Anakinra dans la forme systxe9;mique d’arthrite juvxe9;nile idiopathique (FS-AJI).Objectifs
<p>Evaluer l’efficacitxe9; et la tolxe9;rance de l’anakinra dans la FS-AJI. Etudier la pharmacocinxe9;tique et l’effet du traitement sur diffxe9;rents paramxe8;tres accessoires.Mxe9;thode
<p>Essai multicentrique randomisxe9; contre placebo. Objectif principal : dxe9;montrer la supxe9;rioritxe9; d’un traitement par anakinra (2 mg/kg en une sous-cutanxe9;e par jour, maximum 100 mg) sur un placebo en comparant xe0; un mois deux groupes de 12 patients. Rxe9;ponse : jugxe9;e sur une amxe9;lioration d’au moins 30 % du score composite de Giannini (prenant en compte l’atteinte articulaire, l’xe9;valuation de l’activitxe9; de la maladie par les parents et le mxe9;decin, le score fonctionnel CHAQ et la VS), une disparition de la fixe8;vre et des signes systxe9;miques, une nxe9;gativation ou une rxe9;duction d’au moins 50 % de la CRP et de la VS comparativement xe0; J1. Analyse en intention de traiter. Objectifs secondaires : analyse sur 12 mois de l’efficacitxe9; et de la tolxe9;rance du traitement, de la possibilitxe9; de diminuer la dose de corticoxef;des aprxe8;s le premier mois. Marqueurs accessoires d’efficacitxe9; du traitement dont pharmacocinxe9;tique.Rxe9;sultats
<p>Le taux de rxe9;pondeurs xe0; 1 mois (objectif principal) xe9;tait significativement plus xe9;levxe9; sous Anakinra (8/12 rxe9;pondeurs) que sous placebo (1/12). Sur l’ensemble de l’xe9;tude, cinq effets indxe9;sirables graves ont xe9;txe9; rxe9;pertorixe9;s dont une atteinte ilxe9;ocolique aprxe8;s 2 mois s’avxe9;rant xea;tre une maladie de Crohn ; trois infections et un tassement vertxe9;bral n’ont pas requis l’interruption du traitement. Dans 7 cas, le traitement a xe9;txe9; interrompu pour injections trop douloureuses (2 cas, sous placebo), manque d’efficacitxe9; ou poussxe9;e de la maladie xe0; la dxe9;croissance de la corticothxe9;rapie (4 cas), hxe9;patite cytolytique transitoire (1 cas). L’xe9;tude des critxe8;res secondaires de jugement suggxe8;re un intxe9;rxea;t de la pharmacocinxe9;tique et de l’xe9;tude du profil d’expression de certains gxe8;nes.Conclusion
<p>Premier essai contrôlxe9; dxe9;montrant l’efficacitxe9; d’un traitement anti-IL-1 dans la FS-AJI.