Ataluren : vue d’ensemble des résultats d’essai clinique dans la dystrophie musculaire de Duchenne résultant d’une mutation non sens (nmDMD)

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• 作者：Yann Pé ; ré ; on¹ ; ^{michelle.parrish@pharmagenesis.com" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author} ; Brigitte Chabrol² ; Thomas Voit³ ; Teresa Girado³ ; Armelle Magot¹ ; Sandra Mercier¹ ; Isabelle Desguerre⁴ ; Pour le Comité ; directeur de l&rsquo ; é ; tude DMD avec ataluren
• 关键词：Ataluren ; Nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy ; Clinical trials
• 刊名：Revue Neurologique
• 出版年：2016
• 出版时间：April 2016
• 年：2016
• 卷：172
• 期：supp_S1
• 页码：A159
• 全文大小：50 K

文摘

L’ataluren est le premier médicament utilisé pour le traitement de la cause sous-jacente de la nmDMD.

Objectifs

Fournir une vue d’ensemble des résultats des essais cliniques de l’ataluren chez les patients souffrant de la nmDMD.

Patients et méthodes

Les études de phases 2 et 3 d’ataluren dans la nmDMD ont été analysées et les résultats en termes d’efficacité et de tolérance ont été résumés, 4 sites français y ont participé. Les essais cliniques nmDMD avec ataluren incluent : une étude de validation en phase 2a (n = 38) ; un essai randomisé contrôlé (RCT) (n = 174) en phase 2b ; une phase d’extension ouverte effectuée aux États-Unis (USA) (n = 108) ; une phase d’extension ouverte hors USA (n = 94) ; et un essai de confirmation d’ataluren (ACT) RCT en phase 3 dans la DMD (n = 228).

Résultats

Les résultats de phase 2b ont démontré un effet du traitement avec l’ataluren dans 6MWD et d’autres mesures du fonctionnement physique ; les effets plus importants du traitement ont été constatés chez les patients à risque plus élevé de perte de la marche. Les résultats ACT DMD de phase 3 ont démontré un effet du traitement avec l’ataluren chez les patients souffrant de nmDMD pour les critères primaires et secondaires, en particulier ceux avec une référence de 6MWD de 300–400 m.

Discussion

L’ensemble des résultats montre que l’ataluren permet de ralentir la progression de la maladie et a été bien uniformément bien toléré dans tous les 3 essais, ainsi que dans les phases d’extension en cours.

Conclusion

L’ensemble des résultats montre que l’ataluren permet de ralentir la progression de la maladie.