Traitement à long terme par une enzymothérapie substitutive la vélaglucérase alfa chez des enfants atteints de la maladie de gaucher de type 1

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• 作者：G. Pastores¹ ; W. Rhead² ; J. Charrow³ ; L. Longo⁴ ; P. Harmatz⁵ ; T. Hangartnerd⁶ ; N. Wang⁷ ; E. Crombez⁷ ; L. Smith⁸
• 刊名：La Revue de Médecine Interne
• 出版年：2015
• 出版时间：June 2015
• 年：2015
• 卷：36
• 期：supp_S1
• 页码：A107-A108
• 全文大小：68 K

文摘

Évaluer la tolérance et l’efficacité à long terme de la vélaglucérase alfa chez des enfants atteints de la maladie de Gaucher de type 1.

absSec_2">Matériels et méthodes

ar0010">Les patients qui ont complété les études TKT032, TKT034 ou HGT-GCB-039 avaient la possibilité de participer à l’étude d’extension HGT-GCB-044 et ont reçu une perfusion de vélaglucérase alfa toutes les deux semaines (étude en ouvert).

absSec_3">Résultats

ar0015">Vingt-quatre patients sur 95 qui ont participé à l’étude HGT-GCB-044 avaient moins de 18 ans (intervalle 4 à 17 ans ; n = 7 TKT032, n = 9 TKT034, n = 8 HGT-GCB-039). Dans l’étude HGT-GCB-044, la durée du traitement variait (de 10,1 à 57,1 mois) ; 7/24 patients ont présenté ≥ 1 événement indésirable (EI) lié au médicament de l’étude ; trois EI graves ont été déclarés chez un patient (aucun lié au traitement, mais un cas de décès [convulsions]) ; aucun patient n’a arrêté l’étude à cause d’un d’EI. Le profil de tolérance des enfants correspondait à celui observé chez les patients adultes et les EI étaient généralement de même type. Neuf enfants sont passés d’un traitement au long cours par imiglucérase à la vélaglucérase alfa 12 mois avant leur inclusion dans l’étude HGT-GCB-044 ; les variables d’efficacité primaires (concentration d’hémoglobine, numération plaquettaire, volume de la rate, volume du foie) étaient stables dans le cadre de l’étude principale de 12 mois (TKT034) et de HGT-GCB-044. Quinze enfants ont démarré un traitement par enzymothérapie substitutive (vélaglucérase alfa ou imiglucérase) 9 ou 12 mois avant leur inclusion dans HGT-GCB-044, TKT032 ou HGT-GCB-039 ; leurs variables d’efficacité ont continué de s’améliorer tout au long de l’étude d’extension HGT-GCB-044.

absSec_4">Conclusion

ar0020">Les variables d’efficacité étaient stables ou ont continué de s’améliorer chez les enfants dans cette étude d’extension. Aucun nouveau problème de tolérance n’a été identifié.