Cohorte de patients traités par nintédanib dans le cadre de l’autorisation temporaire d’utilisation

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• 作者：S. Marchand-Adam¹ ; ^{Sylvain.marchand-adam@chu-tours.fr" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author} ; B. Crestani² ; A. Bourdin³ ; L. Wemeau-Stervinou⁴ ; A. Khuder⁵ ; P. Lleu⁶ ; V. Cottin⁷
• 刊名：Revue des Maladies Respiratoires
• 出版年：2016
• 出版时间：January 2016
• 年：2016
• 卷：33
• 期：supp_S
• 页码：A63
• 全文大小：57 K

文摘

Le nintédanib, un inhibiteur de tyrosines kinases, a obtenu une AMM le 15 janvier 2015 dans le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI). Deux essais de phase III ont permis de montrer la réduction significative du taux annuel de déclin de la capacité vitale forcée (CVF) par le nintédanib par rapport au placebo. Dans l’une des deux études, le nintédanib a réduit significativement le risque d’exacerbation aiguë de FPI, et permis une moindre détérioration de la qualité de vie. Le but de ce travail est de décrire la cohorte des patients traités par nintédanib dans le cadre de l’autorisation temporaire d’utilisation de cohorte (ATUc) en France.

Méthodes

Du 3 décembre 2014 au 14 avril 2015, 71 demandes d’accès au traitement ont été approuvées dans l’indication de l’ATUc (traitement de la FPI chez l’adulte en cas de contre-indication, d’intolérance ou d’échec à la pirfénidone). Au 18 juin 2015, un formulaire d’initiation de traitement a été reçu pour 56 patients, et des données de suivi entre 1 à 3 mois ont été recueillies pour 40 patients.

Résultats

Parmi les 71 demandes d’accès au traitement, l’âge moyen des patients était de 71 ± 8,5 ans. Les hommes représentaient 90 % de la population. Les patients présentaient une FPI diagnostiquée en moyenne depuis 2,4 ± 2,4 ans. Les demandes étaient motivées dans 56 % des cas pour intolérance, 27 % échec, ou 17 % contre-indication à la pirfénidone, Sur le total des 56 fiches d’initiation du traitement, 37,5 % des patients avaient une DLco < 30 % et 21,4 % une CVF < 50 % des valeurs théoriques. Vingt-sept cas de pharmacovigilance (17 non graves, 10 graves) rapportant 60 évènements indésirables ont été notifiés, le plus souvent pour affections gastro-intestinales (32 % des évènements).

Conclusion

Dans le cadre de l’ATUc, le nintédanib a été utilisé chez des patients présentant une altération plus sévère de la fonction respiratoire que dans les études cliniques. Les données recueillies ne sont pas de nature à modifier le rapport bénéfice/risque du nintédanib.