Efficacité des mTOR inhibiteurs dans le syndrome de Kasabach-Merritt associé à un angiome en touffe

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• 作者：E. Puzenat¹ ; ; C. Nardin¹ ; O. Boccara² ; C. Eschard³ ; M. Bayaram⁴ ; F. Aubin¹
• 关键词：Inhibiteur mTOR ; Kasabach-Merrit ; Sirolimus
• 刊名：Annales de Dermatologie et de Vénéréologie
• 出版年：2016
• 出版时间：December 2016
• 年：2016
• 卷：143
• 期：12_supp_S
• 页码：S311-S312
• 全文大小：62 K
• 卷排序：143

文摘

Le syndrome de Kasabach-Merritt (KMS) est une pathologie grave, caractérisée par la survenue d’une thrombopénie et d’une coagulation intravasculaire disséminée chez un enfant porteur d’une tumeur vasculaire (hémangioendothéliome kaposiforme ou angiome en touffe). Sa prise en charge est difficile et l’association corticothérapie orale/antiagrégants plaquettaires et/ou la vincristine ont longtemps été considérée comme les traitements les plus efficaces. Cependant, les inhibiteurs d’activation de la cible de la rapamycine (mTOR inhibiteur) ont récemment démontré leur efficacité dans ce contexte.ObservationNous rapportons le cas d’un enfant de 1 mois présentant un KMS (plaquettes 5000/mm3, D-Dimères : 16 532 μg/L) sur un angiome en touffe, compliqué d’un hématome sous-dural et ne répondant pas à l’association antiagrégant plaquettaire-corticothérapie générale. Compte tenu de la facilité d’administration (voie orale) et de l’efficacité rapportée dans la littérature, un traitement par sirolimus a été privilégié. À j5, le taux de plaquettes était remonté à 25 000/mm3 puis 102 000/mm3 à j10 ; les D-Dimères étaient normalisés à 1 mois de traitement. L’enfant poursuit actuellement le sirolimus depuis 9 mois sans aucun effet secondaire à signaler.DiscussionLa physiopathogènie du KSM reste jusqu’à ce jour inconnue mais l’efficacité des inhibiteurs de mTOR pourrait permettre de mieux comprendre les mécanismes conduisant à la thrombopénie et à la croissance de la tumeur.ConclusionEn raison de leur efficacité, de leur facilité d’utilisation, de leur rapidité d’action et de leur bonne tolérance, les inhibiteurs de mTOR pourraient devenir le traitement de première intention du KMS chez le nourrisson.