- 作者：C. Luzuriaga Tomá ; sa ; M. Oyarzabal Irigoyenb ; E. Caveda Cepasc ; L.A. Vá ; zquez Salvid ; L.E. Garcí ; a-Pé ; reze ; leg@lilly.com" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author ; el grupo de investigadores españ ; oles del estudio GeNeSIS
- 关键词：Niñ ; os ; Crecimiento ; Talla baja ; Tratamiento con GH ; Talla final ; Seguridad ; Efectividad
- 刊名：Anales de Pediatría
- 出版年：2016
- 出版时间：March 2016
- 年：2016
- 卷：84
- 期：3
- 页码：139-147
- 全文大小：759 K
Métodos
En España, 1.294 niños participaron en el estudio internacional y observacional sobre genética y neuroendocrinología de la talla baja (GeNeSIS). En los pacientes tratados con GH (n = 1.267) se evaluaron los acontecimientos adversos. En aquellos con deficiencia de GH (DGH, 78%) también se evaluó la efectividad.
Resultados
La media de edad al inicio del estudio fue 9,8 años. La mediana (Q1-Q3) de duración del tratamiento fue 2,8 (1,6-4,4) años y la dosis inicial de GH 0,22 (0,20-0,25) mg/kg/semana. En 262 pacientes con DGH con datos a 4 años, la velocidad media (IC 95%) de crecimiento fue 4,3 (4,1 a 4,6) cm/año al inicio; 9,0 (8,7 a 9,4) cm/año tras un año y 5,5 (5,2 a 5,8) cm/año a los 4 años. La puntuación de desviación estándar (SDS) de talla fue —2,48 (—2,58 a —2,38) al inicio y —1,18 (—1,28 a —1,08) a los 4 años. La SDS de talla final menos la SDS de talla diana (n = 241) fue —0,09 (—0,20 a 0,02). De 1.143 pacientes tratados con GH con seguimiento ≥1 año, 93 (8,1%) comunicaron acontecimientos adversos surgidos durante el tratamiento. En 7 niños se comunicaron acontecimientos adversos graves, que en 2 casos se consideraron posiblemente relacionados con GH.
Conclusión
La terapia de sustitución con GH fue efectiva para el aumento de talla en los pacientes españoles. El perfil de seguridad fue acorde con el ya conocido para el fármaco.