un questionnaire (16 items) a permis de recruter de manière rétrospective, 28 enfants (15 garçons et 13 filles), âgés de 2.5 à 16 ans (âge moyen = 7,1 ans), traités par rituximab dans le cadre d’un PTI chronique dans 9 services d’hématologie pédiatrique d’avril 2004 à novembre 2007.
La réponse au traitement était définie par un chiffre plaquettaire moyen stable pendant 2 mois, en l’absence de traitement. Les enfants ont été répartis en 4 groupes : réponse complète (>150 000 plaquettes/mm3), réponse partielle (entre 50 000 et 150 000 plaquettes/mm3), réponse minimale (entre 30 000 et 50 000 plaquettes/mm3) et absence de réponse.
Le suivi varie de 8 à 45 mois après traitement. Neuf enfants reçurent ensuite des immunoglobulines (Ig) à dose substitutive en raison de la lymphopénie B induite.
22 enfants ont eu 4 doses hebdomadaires de rituximab, à 375 mg/m2 et 4 enfants 2 doses seulement. Deux enfants, en raison d’effets indésirables lors de la première perfusion, n’ont pas été retraités par la suite.
Sur ces 28 enfants il y a eu 3 réponses complètes (dont une enfant n’ayant reçu qu’une partie de la 1re perfusion), 3 réponses partielles et 2 réponses faibles. Parmi eux, 5 rechutèrent entre 3 et 12 mois après le traitement par rituximab, dont 2 à la fin du traitement substitutif par Ig.
Dans 5 cas, classés absence de réponse devant la non amélioration de la numération plaquettaire, on constate un espacement des traitements par Ig ou anti D, voire une diminution des traitements immunosuppresseurs. Chez les patients n’ayant pas bénéficié d’Ig à doses substitutives il n’a pas été constaté de survenue d’épisode infectieux (en dehors d’un cas d’agranulocytose fébrile rattachée au traitement) ce qui rejoint différentes études déjà parues peu en faveur de l’utilisation des Ig à doses substitutives.
Cette étude semble montrer un intérêt modeste du Rituximab dans la prise en charge du PTI chronique de l’enfant. Les réponses complètes représentent 11 % des enfants. Une étude prospective d’un plus grand effectif semble justifiée.