文摘
Les essais contrôlés randomisés sont considérés comme l’étalon-or dans la hiérarchie des modèles de recherche pour évaluer l’efficacité et l’innocuité d’une intervention thérapeutique. Ils ont longtemps été considérés comme seul fondement de la médecine par les preuves (evidence-based medicine, EBM). Toutefois, leurs résultats peuvent avoir une portée et une applicabilité limitées aux patients en milieu clinique contrôlé, protégé. Des études observationnelles utilisant de grandes bases de données de différents systèmes de soins peuvent compléter les résultats des essais contrôlés randomisés en évaluant l’efficacité du traitement chez les patients rencontrés dans la pratique clinique quotidienne. Les résultats de ces études peuvent élargir les résultats des essais contrôlés randomisés en raison de l’utilisation des populations plus larges et plus diversifiées, de patients présentant des comorbidités communes et observées sur de plus longues périodes de suivi. En outre, des études d’observation bien conçues peuvent identifier les différences cliniquement importantes entre plusieurs options thérapeutiques, et enrichir - ou corriger - nos connaissances sur l’efficacité et la sécurité des médicaments à long terme.