摘要
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R茅sum茅
Les maladies neuromusculaires sont particuli猫rement complexes 脿 aborder d鈥檜n point de vue th茅rapeutique. Cependant, elles sont 脿 l鈥檕rigine de nombreuses pistes particuli猫rement innovantes聽: th茅rapie g茅nique par transfert dans les cellules cibles musculaires ou neuronales de s茅quences codantes compl猫tes ou partielles de g猫nes th茅rapeutiques, 芦聽chirurgie聽禄 de l鈥橝RN (茅pissoth茅rapie ou translecture de codons stop) ou de l鈥橝DN, transfert ou induction d鈥檃utres g猫nes 脿 vis茅e th茅rapeutique. Parall猫lement, la stimulation de la r茅g茅n茅ration tissulaire implique des cellules souches embryonnaires ou induites 脿 la diff茅renciation, qui, administr茅es dans la circulation sanguine, ont la capacit茅 de migration hors des vaisseaux et de transdiff茅renciation. Elle peut 锚tre obtenue 茅galement par induction pharmacologique des cellules endog猫nes. Diverses approches pharmacologiques visent 脿 prot茅ger les cellules cibles musculaires, neuronales ou cardiaques de la d茅gradation. Les traitements futurs passeront probablement par une combinaison d鈥檜ne th茅rapie sp茅cifique g茅n茅tique avec une th茅rapie non sp茅cifique r茅g茅n茅ratrice et/ou cytoprotectrice.
