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1.Assessment of safety and efficacy of long-term treatment with combination lumacaftor and ivacaftor therapy in patients with cystic fibrosis homozygous for the F508del-CFTR mutation (PROGRESS): a phase 3, extension study

作者：Dr Prof Michael W Konstan ; MD^a ; ^{michael.konstan@case.edu} ; Edward F McKone ; MD^b ; Prof Richard B Moss ; MD^c ; Gautham Marigowda ; MD^d ; Simon Tian ; MD^d ; David Waltz ; MD^d ; Xiaohong Huang ; PhD^d ; Barry Lubarsky ; PhD^d ; Jaime Rubin ; MPH^d ; Stefanie J Millar ; MS^e ; David J Pasta ; MS^e ; Nicole Mayer-Hamblett ; PhD^f ; ^g ; Prof Christopher H Goss ; MD^g ; Prof Wayne Morgan ; MD^h ; Gregory S Sawicki ; MDⁱ

刊名：The Lancet Respiratory Medicine

出版年：2017

2.Cystic fibrosis - Comparison between patients in paediatric and adult age

作者：V. Santos^a ; ^{vferreirads@gmail.com} ; A.V. Cardoso^a ; C. Lopes^b ; P. Azevedo^b ; F. Gamboa^c ; A. Amorim^a ; ^d

关键词：Cystic fibrosis ; Cystic fibrosis diagnosis ; Cystic fibrosis in childhood ; Cystic fibrosis adult ; Cystic fibrosis late diagnosis

刊名：Revista Portuguesa de Pneumologia (English Edition)

出版年：2017

3.Étude PYOnever : caractéristiques des adultes atteints de mucoviscidose indemnes de colonisation pulmonaire par Pseudomonas aeruginosa

作者：R. Vongthilath¹ ; ^{rechanamoeung@hotmail.com} ; C. Dehillotte² ; L. Lemonnier² ; B. Richaud-Thiriez¹ ; A. Guillien³ ; B. Degano³ ; P. Plé ; siat⁴ ; J.-C. Dalphin⁵

刊名：Revue des Maladies Respiratoires

出版年：2017

4.Étude des facteurs de risque d’acquisition précoce à Pseudomonas aeruginosa dans les sécrétions respiratoires des enfants atteints de mucoviscidose

作者：S. Metche¹ ; ^{stephmetche54@gmail.com} ; J. Derelle²

刊名：Revue des Maladies Respiratoires

出版年：2017

5.Structure of wild type and mutant F508del CFTR: A small-angle X-ray scattering study of the protein-detergent complexes

作者：Naomi L. Pollock^a ; Letizia Satriano^b ; Olga Zegarra-Moran^c ; Robert C. Ford^a ; Oscar Moran^b ; ^{oscar.moran@cnr.it" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author}

关键词：CFTR ; F508del ; Cystic fibrosis ; SAXS ; Contrast variation ; Detergent&ndash ; protein complex

刊名：Journal of Structural Biology

出版年：2016

6.Potentiator synergy in rectal organoids carrying S1251N, G551D, or F508del CFTR mutations

作者：Johanna F. Dekkers^a ; ^b ; Peter Van Mourik^a ; ^b ; Annelotte M. Vonk^a ; ^b ; Evelien Kruisselbrink^a ; ^b ; Gitte Berkers^a ; Karin M. de Winter-de Groot^a ; Hettie M. Janssens^c ; Inez Bronsveld^d ; Cornelis K. van der Ent^a ; Hugo R. de Jonge^e ; ¹ ; Jeffrey M. Beekman^a ; ^b ; ¹

关键词：Cystic fibrosis ; Intestinal organoids ; Intestinal current measurements (ICM) ; Curcumin ; Genistein ; VX-770

刊名：Journal of Cystic Fibrosis

出版年：2016

7.High prevalence of W1282x mutation in cystic fibrosis patients from Karachay-Cherkessia

关键词：Cystic fibrosis ; Frequency and spectrum of CFTR mutations ; W1282X ; Karachais

刊名：Journal of Cystic Fibrosis

出版年：2016

8.Generation of KCL021 research grade human embryonic stem cell line carrying a ΔF508 mutation in the CFTR gene

作者：Cristian Miere ; Heema Hewitson ; Victoria Wood ; Neli Kadeva ; Glenda Cornwell ; Stefano Codognotto ; Emma Stephenson ; Dusko Ilic ^{dusko.ilic@kcl.ac.uk" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author}

刊名：Stem Cell Research

出版年：2016

9.The investigational Cystic Fibrosis drug Trimethylangelicin directly modulates CFTR by stabilizing the first membrane-spanning domain

作者：Onofrio Laselva^a ; ^b ; Steven Molinski^b ; ^c ; Valeria Casavola^a ; Christine E. Bear^b ; ^c ; ^d ; ^{bear@sickkids.ca" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author}

关键词：Cystic Fibrosis ; Modulator ; Trimethylangelicin ; VX-809 ; F508del ; Transmembrane domain

刊名：Biochemical Pharmacology

出版年：2016

10.CFTR potentiator therapy ameliorates impaired insulin secretion in CF patients with a gating mutation

作者：Reuven Tsabari^a ; Hila Iron Elyashar^a ; Malena Cohen Cymberknowh^a ; Oded Breuer^a ; Shoshana Armoni^a ; Galit Livnat^c ; Eitan Kerem^a ; David Haim Zangen^b ; ^{zangend@hadassah.org.il" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author}

关键词：ATP ; adenosine triphosphate ; BMI ; body mass index ; CF ; cystic fibrosis ; CFRD ; cystic fibrosis-related diabetes ; CFTR ; cystic fibrosis transmembrane conductance regulator ; FEV1 ; forced expiratory volume in 1 ; second ; IGT ; indeterminate glucose tolerance test ; OGTT ; oral glucose tolerance test

刊名：Journal of Cystic Fibrosis

出版年：2016

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