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1.Current Knowledge and Priorities for Future Research in Late Effects after Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HCT) for Severe Combined Immunodeficiency Patients: A Consensus Statement from the Second Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium International Conference on Late Effects after Pediatric HCT

作者：Jennifer Heimall¹ ; Jennifer Puck² ; Rebecca Buckley³ ; Thomas A. Fleisher⁴ ; Andrew R. Gennery⁵ ; Benedicte Neven⁶ ; Mary Slatter⁵ ; Elie Haddad⁷ ; Luigi D. Notarangelo⁸ ; K. Scott Baker⁹ ; Andrew C. Dietz¹⁰ ; Christine Duncan¹¹ ; Michael A. Pulsipher¹⁰ ; ^{mpulsipher@chla.usc.edu} ; Mort J. Cowan²

关键词：Late effects ; Pediatric allogeneic bone marrow transplantation ; Severe combined immunodeficiency

刊名：Biology of Blood and Marrow Transplantation

出版年：2017

2.Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC) update

作者：Linda M. Griffith ; MD ; MHS ; PhD^a ; ^{LGriffith@niaid.nih.gov" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author} ; Morton J. Cowan ; MD^b ; Luigi D. Notarangelo ; MD^c ; Donald B. Kohn ; MD^d ; Jennifer M. Puck ; MD^b ; William T. Shearer ; MD ; PhD^e ; Lauri M. Burroughs ; MD^f ; Troy R. Torgerson ; MD ; PhD^g ; Hé ; lè ; ne Decaluwe ; MD ; PhD^h ; Elie Haddad ; MD ; PhD^h ; on behalf of the workshop participants

关键词：Allogeneic hematopoietic cell transplantation ; gene therapy ; primary immunodeficiency ; clinical trial

刊名：Journal of Allergy and Clinical Immunology

出版年：2016

3.Poor T Cell Reconstitution at 100 Days after T Cell-Replete Hematopoietic Cell Transplantation (HCT) for SCID Is Associated with Later Risk of Death or Need for 2nd Transplant in the 6901 Prospective Study of the Pidtc

作者：Jennifer Heimall ; MD¹ ; Brent R. Logan ; PhD² ; Morton J. Cowan ; MD³ ; Luigi D. Notarangelo ; MD⁴ ; Jennifer Puck ; MD³ ; Thomas Fleisher ; MD⁵ ; Linda M. Griffith ; MD ; PhD⁶ ; Donald B. Kohn ; MD⁷ ; Michael A. Pulsipher ; MD⁸ ; William Shearer ; MD ; PhD⁹ ; Imelda C. Hanson ; MD⁹ ; Neena Kapoor ; MD¹⁰ ; Richard J. O'Reilly ; MD¹¹ ; Michael Boyer ; MD¹² ; Sung-Yun Pai ; MD¹³ ; Suhag Parikh ; MD¹⁴ ; Frederick Goldman ; MD¹⁵ ; Lauri Burroughs ; MD¹⁶ ; Rebecca A. Marsh ; MD¹⁷ ; Morris Kletzel ; MD ; FAAP ; MBA¹⁸ ; Monica Thakar ; MD¹⁹ ; James A. Connelly ; MD²⁰ ; Geoff Cuvellier ; MD²¹ ; Brett Loechelt ; MD²² ; Evan Shereck ; MD²³ ; Alan Knudsen ; MD²⁴ ; Kathleen Sullivan ; MD ; PhD²⁵ ; Kenneth DeSantes ; MS ; M.D.²⁶ ; Alfred P. Gillio ; MD²⁷ ; Elie Haddad ; MD PhD²⁸ ; Aleksandra Petrovic ; MD²⁹ ; Troy C. Quigg ; DO ; MS³⁰ ; Angela R. Smith ; MD ; MS³¹ ; Elizabeth Stenger ; MD³² ; Christopher C. Dvorak ; MD³ ; Rebecca H. Buckley ; MD³³

刊名：Biology of Blood and Marrow Transplantation

出版年：2016

4.Prenatal Findings Leading to Early Diagnosis of X-Linked Inhibitor of Apoptosis Protein (XIAP) Deficiency

作者：Angela Chang ; MD ; Joseph Shieh ; MD ; PhD ; Morna J. Dorsey ; MD ; MMSc ; FAAAAI ; Jennifer M. Puck ; MD

刊名：Journal of Allergy and Clinical Immunology

出版年：2016

5.Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC) report

作者：Linda M. Griffith ; Morton J. Cowan ; Luigi D. Notarangelo ; Donald B. Kohn ; Jennifer M. Puck ; Sung-Yun Pai ; Barbara Ballard ; Sarah C. Bauer ; Jack J.H. Bleesing ; Marcia Boyle ; Amy Brower ; Rebecca H. Buckley ; Mirjam van der Burg ; Lauri M. Burroughs ; Fabio C ; otti ; Andrew J. Cant ; Talal Chatila ; Charlotte Cunningham-Rundles ; Mary C. Dinauer ; Christopher C. Dvorak ; Alex ; ra H. Filipovich ; et al.

关键词：Allogeneic hematopoietic cell transplantation ; gene therapy ; primary immunodeficiency ; clinical trial

刊名：Journal of Allergy and Clinical Immunology

出版年：February, 2014

6.Establishing diagnostic criteria for severe combined immunodeficiency disease (SCID), leaky SCID, and Omenn syndrome: The Primary Immune Deficiency Treatment Consortium experience

作者：William T. Shearer ; MD ; PhD^a ; ^{wtshearer@texaschildrens.org" class="auth_mail} ; Elizabeth Dunn ; MA^b ; Luigi D. Notarangelo ; MD^c ; Christopher C. Dvorak ; MD^b ; Jennifer M. Puck ; MD^b ; Brent R. Logan ; PhD^d ; Linda M. Griffith ; MD ; PhD^e ; Donald B. Kohn ; MD^f ; Richard J. O'Reilly ; MD^g ; Thomas A. Fleisher ; MD^h ; Sung-Yun Pai ; MDⁱ ; Caridad A. Martinez ; MD^j ; Rebecca H. Buckley ; MD^k ; Morton J. Cowan ; MD^b

关键词：Allogeneic hematopoietic cell transplantation ; gene therapy ; primary immunodeficiency ; clinical trial

刊名：Journal of Allergy and Clinical Immunology

出版年：April, 2014

7.A systematic analysis of recombination activity and聽genotype-phenotype correlation in human recombination-activating gene 1 deficiency

作者：Yu Nee Lee ; PhD^a ; Francesco Frugoni ; PhD^a ; Kerry Dobbs ; BS^a ; Jolan E. Walter ; MD ; PhD^a ; ^b ; Silvia Giliani ; PhD^c ; Andrew R. Gennery ; MD^d ; Waleed Al-Herz ; MD^e ; Elie Haddad ; MD ; PhD^f ; Francoise LeDeist ; MD ; PhD^f ; Jack H. Bleesing ; MD ; PhD^g ; Lauren A. Henderson ; MD^a ; Sung-Yun Pai ; MD^h ; Robert P. Nelson ; MDⁱ ; Dalia H. El-Ghoneimy ; MD^j ; Reem A. El-Feky ; MD^j ; Shereen M. Reda ; MD ; PhD^j ; Elham Hossny ; MD ; PhD^j ; Pere Soler-Palacin ; MD^k ; Ramsay L. Fuleihan ; MD^l ; Niraj C. Patel ; MD^m ; Michel J. Massaad ; PhD^a ; Raif S. Geha ; MD^a ; Jennifer M. Puck ; MDⁿ ; Paolo Palma ; MD^o ; Caterina Cancrini ; MD^o ; Karin Chen ; MD^p ; Mauno Vihinen ; PhD^q ; Frederick W. Alt ; PhD^r ; ^{alt@enders.tch.harvard.edu" class="auth_mail} ; Luigi D. Notarangelo ; MD^a ; ^{luigi.notarangelo@childrens.harvard.edu" class="auth_mail}

关键词：Recombination-activating gene 1 ; V(D)J recombination ; severe combined immune deficiency ; Omenn syndrome ; autoimmunity ; genotype-phenotype correlation ; immune repertoire

刊名：Journal of Allergy and Clinical Immunology

出版年：April, 2014

8.B-cell development and functions and therapeutic options in adenosine deaminase-deficient patients

作者：Immacolata Brigida ; PhD^a ; Aisha V. Sauer ; PhD^a ; Francesca Ferrua ; MD^c ; Stefania Giannelli ; PhD^a ; Samantha Scaramuzza ; PhD^a ; Valentina Pistoia ; MSc^a ; Maria Carmina Castiello ; PhD^a ; ^d ; Barbara H. Barendregt ; BSc^e ; Maria Pia Cicalese ; MD^c ; Miriam Casiraghi ; RCN^c ; Chiara Brombin ; PhD^f ; Jennifer Puck ; MD^g ; Klaus M&uuml ; ller ; MD ; PhD^h ; Lucia Dora Notarangelo ; MDⁱ ; Davide Montin ; MD^j ; Joris M. van Montfrans ; MD ; PhD^k ; Maria Grazia Roncarolo ; MD^a ; ^d ; Elisabetta Traggiai ; PhD^l ; Jacques J.M. van Dongen ; MD ; PhD^e ; Mirjam van der Burg ; PhD^e ; Alessandro Aiuti ; MD ; PhD^a ; ^b ; ^{aiuti.alessandro@hsr.it" class="auth_mail}

关键词：Gene therapy ; adenosine deaminase&ndash ; deficient severe combined immunodeficiency ; B-cell development ; antibodies

刊名：Journal of Allergy and Clinical Immunology

出版年：March, 2014

9.The ¦Í₂₁ ring puckering mode of 3-oxetanone: A far infrared spectroscopic investigation using synchrotron radiation

作者：Ziqiu Chen ; Jennifer van Wijngaarden

关键词：3-Oxetanone ; FT infrared ; Synchrotron ; Ring puckering potential

刊名：Journal of Molecular Spectroscopy

出版年：2012

10.Long-Term Tolerability and Safety Of Facilitated-Subcutaneous Infusion Of Human Immune Globulin G (IgG), 10%, and Recombinant Human Hyaluronidase (rHuPH20) (IGHy): A Phase 3 Extension Study In Patients With Primary Immunodeficiencies (PIs)

作者：Isaac Reuven Melamed ; Richard L. Wasserman ; Mark Stein ; Arye Rubinstein ; Jennifer M. Puck ; Sudhir Gupta ; Werner Engl ; Heinz Leibl ; Leman Yel ; Richard I. Schiff

刊名：Journal of Allergy and Clinical Immunology

出版年：February, 2014

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