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1.
Lentiviral haemopoietic stem-cell gene therapy in early-onset metachromatic leukodystrophy: an ad-hoc analysis of a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial
作者:
Maria
Sessa
;
MD
a
;
b
;
&dagger
;
;
Laura Lorioli
;
MD
a
;
c
;
d
;
g
;
&dagger
;
;
Francesca Fumagalli
;
MD
a
;
b
;
Serena Acquati
;
PhD
a
;
Daniela Redaelli
;
MSc
a
;
Cristina Baldoli
;
MD
e
;
Sabrina Canale
;
MSc
a
;
Ignazio D Lopez
;
MD
b
;
Francesco Morena
;
PhD
h
;
Andrea Calabria
;
PhD
a
;
Rossana Fiori
;
MD
f
;
Paolo Silvani
;
MD
f
;
Paola M V Rancoita
;
PhD
g
;
Michela Gabaldo
;
MSc
a
;
Fabrizio Benedicenti
;
MSc
a
;
Gigliola Antonioli
;
RN
c
;
d
;
Andrea Assanelli
;
MD
c
;
d
;
Maria
Pia
Cicalese
;
MD
c
;
d
;
Ubaldo del Carro
;
MD
b
;
Maria
Grazia Natali Sora
;
MD
b
;
Sabata Martino
;
PhD
h
;
Angelo Quattrini
;
MD
b
;
Eugenio Montini
;
PhD
a
;
Prof Clelia Di Serio
;
PhD
g
;
Fabio Ciceri
;
MD
d
;
Prof
Maria
Grazia Roncarolo
;
MD
a
;
g
;
Alessandro Aiuti
;
MD
a
;
c
;
d
;
g
;
Prof Luigi Naldini
;
MD
a
;
g
;
Dr Alessandra Biffi
;
MD
a
;
c
;
d
;
g
;
alessandra.biffi@childrens.harvard.edu" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author
刊名:The Lancet
出版年:2016
2.
Pioglitazone as a novel therapeutic approach in chronic granulomatous disease
作者:
Maddalena Migliavacca
;
MD
a
;
Andrea Assanelli
;
MD
b
;
Francesca Ferrua
;
MD
a
;
Maria
Pia
Cicalese
;
MD
;
PhD
a
;
Alessandra Biffi
;
MD
;
PhD
a
;
Marta Frittoli
;
MD
a
;
Paolo Silvani
;
MD
c
;
Giovanna Chidini
;
MD
d
;
Edoardo Calderini
;
MD
d
;
Anna Mandelli
;
MD
e
;
Anna Camporesi
;
MD
e
;
Raffaella Milani
;
MD
f
;
Giada Farinelli
;
PhD
g
;
Roberto Nicoletti
;
MD
h
;
Fabio Ciceri
;
MD
b
;
Alessandro Aiuti
;
MD
;
PhD
a
;
&lowast
;
;
a.aiuti@hsr.it" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author
;
Maria
Ester Bernardo
;
MD
;
PhD
a
;
&lowast
;
刊名:Journal of Allergy and Clinical Immunology
出版年:2016
3.
A novel genomic inversion in Wiskott-Aldrich-associated autoinflammation
作者:
Immacolata Brigida
;
PhD
a
;
&lowast
;
;
Samantha Scaramuzza
;
PhD
a
;
&lowast
;
;
Dejan Lazarevic
;
MD
b
;
Davide Cittaro
;
PhD
b
;
Francesca Ferrua
;
MD
a
;
c
;
d
;
Lorena Leonardelli
;
PhD
a
;
Maria
Alessio
;
MD
e
;
Ornella Forma
;
RN
f
;
Chiara Lanzani
;
MD
g
;
Gianluca Viarengo
;
MD
h
;
Fabio Ciceri
;
MD
d
;
i
;
Momcilo Jankovic
;
MD
j
;
Fernando Pesce
;
MD
k
;
Alessandro Aiuti
;
MD
;
PhD
a
;
c
;
d
;
aiuti.alessandro@hsr.it" class="auth_mail" title="E-mail the corresponding author
;
Maria
Pia
Cicalese
;
MD
;
PhD
a
;
c
刊名:Journal of Allergy and Clinical Immunology
出版年:2016
4.
B-cell development and functions and therapeutic options in adenosine deaminase-deficient patients
作者:
Immacolata Brigida
;
PhD
a
;
Aisha V. Sauer
;
PhD
a
;
Francesca Ferrua
;
MD
c
;
Stefania Giannelli
;
PhD
a
;
Samantha Scaramuzza
;
PhD
a
;
Valentina Pistoia
;
MSc
a
;
Maria
Carmina Castiello
;
PhD
a
;
d
;
Barbara H. Barendregt
;
BSc
e
;
Maria
Pia
Cicalese
;
MD
c
;
Miriam Casiraghi
;
RCN
c
;
Chiara Brombin
;
PhD
f
;
Jennifer Puck
;
MD
g
;
Klaus Mü
;
ller
;
MD
;
PhD
h
;
Lucia Dora Notarangelo
;
MD
i
;
Davide Montin
;
MD
j
;
Joris M. van Montfrans
;
MD
;
PhD
k
;
Maria
Grazia Roncarolo
;
MD
a
;
d
;
Elisabetta Traggiai
;
PhD
l
;
Jacques J.M. van Dongen
;
MD
;
PhD
e
;
Mirjam van der Burg
;
PhD
e
;
Alessandro Aiuti
;
MD
;
PhD
a
;
b
;
aiuti.alessandro@hsr.it" class="auth_mail
关键词:
Gene therapy
;
adenosine deaminase&ndash
;
deficient severe combined immunodeficiency
;
B-cell development
;
antibodies
刊名:Journal of Allergy and Clinical Immunology
出版年:March, 2014
1
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2016年(3)
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