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8.A prospective one-year natural history study of mucopolysaccharidosis types IIIA and IIIB: Implications for clinical trial design
刊名:Molecular Genetics and Metabolism
出版年:2016
10.Triple therapy with pyridoxine, arginine supplementation and dietary lysine restriction in pyridoxine-dependent epilepsy: Neurodevelopmental outcome
刊名:Molecular Genetics and Metabolism
出版年:2015
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