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1.
An exploratory randomised double-blind and placebo-controlled phase 2 study of a combination of baclofen, naltrexone and sorbitol (PXT3003) in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A
作者:
Shahram Attarian (1)
Jean-Michel Vallat (3)
Laurent Magy (3)
Beno卯t Funalot (3)
Pierre-Marie Gonnaud (4)
Arnaud Lacour (5)
Yann P茅r茅on (6)
Odile Dubourg (7)
Jean Pouget (1)
Jo毛lle Micallef (2)
J茅r么me Franques (1)
Marie-No毛lle Lefebvre (2)
Karima Ghorab (3)
Mahmoud Al-Moussawi (4)
Vincent Tiffreau (5)
Marguerite Preudhomme (5)
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Philippe Lehert (10) (9)
Walter Gilbert (11)
Viviane Bertrand (12)
Jonas Mandel (12)
Aude Milet (12)
Rodolphe Hajj (12)
Lamia Boudiaf (12)
Catherine Scart-Gr猫s (12)
Serguei Nabirotchkin (12)
Mickael Guedj (12)
Ilya Chumakov (12)
Daniel Cohen (12)
1.
Centre
de r茅f茅rence des maladies neuromusculaires et de la SLA
;
P么le des neurosciences
Clinique
s
;
AP-HM et Aix Marseille Universit茅
;
Marseille
;
France
3. CHU de Limoges - H么pital Dupuytren
;
2 Avenue Martin Luther King
;
87042
;
Limoges
;
France
4. CHU Lyon Sud
;
165 Chemin du Grand Revoyet
;
69495
;
Lyon
;
France
5. CHRU de Lille - H么pital Roger Salengro
;
rue Emile Laine
;
59037
;
Lille
;
France
6. CHU de Nantes - H么tel Dieu
;
1 place Alexis Ricordeau
;
44093
;
Nantes
;
France
7. CHU de Paris - Groupe Hospitalier Piti茅-Salp茅tri猫re
;
47-83 boulevard de l鈥橦么pital
;
75013
;
Paris
;
France
2. CIC-
Centre
de
Pharmacologie
Clinique
et D鈥橢
valuations
Therapeutiques
;
AP-HM et Aix Marseille Universit茅
;
Marseille
;
France
8. Admissions
;
75017
;
Paris
;
France
10. Faculty of Economics
;
UCL Mons
;
Louvain
;
Belgium
9. Faculty of Medicine
;
The University of Melbourne
;
Grattan St
;
Melbourne
;
VIC 3010
;
Australia
11. Carl M. Loeb University Professor Emeritus
;
Harvard University
;
Cambridge
;
MA
;
02138
;
USA
12. Pharnext
;
11
;
rue des Peupliers
;
92130 Issy-Les-Moulineaux
;
Paris
;
France
关键词:
Charcot
;
Marie
;
Tooth
;
CMT1A
;
Clinical trial
;
Phase 2
;
Repurposing
;
Combination therapy
刊名:Orphanet Journal of Rare Diseases
出版年:2014
1
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作者(1)
按出版年细分(1)
2014年(1)
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